Aber sicher, der Gabe von nilotinib nicht zeigen, Versprechen für einen Vorteil für die Parkinson-Krankheit

Der Northwestern University und der Parkinson Study Group bekannt gegeben, dass die Gabe von nilotinib in der Parkinson-Krankheit (NILO-PD) Studie zeigten, dass die Gabe von nilotinib, eine FDA-zugelassene Behandlung für chronische myeloische Leukämie getestet für mögliche Umwidmung als Parkinson-Medikament war sicher und erträglich in seiner Studie Bevölkerung von 76 Teilnehmer mit mittleren bis fortgeschrittenen Parkinson-aber nicht üben einen klinisch bedeutsamen nutzen oder biologische Wirkung zu profitieren, diejenigen mit der Parkinson-Krankheit.

Die NILO-PD Lenkungsausschuss einstimmig beschlossen, beschleunigen die Bekanntgabe der Ergebnisse, ursprünglich geplant für 2020, im Einklang mit den Mitgliedern, die Zusage zu halten, die Parkinson-Gemeinschaft informiert über neue wissenschaftliche Erkenntnisse so schnell wie möglich.

Gary Rafaloff von Marlboro, New Jersey, diagnostiziert mit Parkinson im Jahr 2012 diente er als Mitglied des NILO-PD steering committee. „Niemand wollte, dass dieser Versuch gelingen, mehr als ich es Tat,“ Rafaloff sagte. „Wenn ich mich qualifiziert hätte, hätte ich teilgenommen, als freiwilliger. Stattdessen verbrachte ich über zwei Jahre in der Zusammenarbeit mit den anderen Mitgliedern des Ausschusses, um sicherzustellen, dass die Studie wurde konzipiert und verwaltet mit größter strenge. Dennoch, die Ergebnisse sind, was Sie sind. Die gute Nachricht ist, dass es mehrere weitere kommende Prüfungen, konzentrieren wir uns auf wir freuen uns auf den zukünftigen Erfolg.“

Die randomisierte, placebo-kontrollierte, Doppel-blind-Studie wurde unter Leitung von principal investigator Tanya Simuni, MD, professor für Neurologie und Leiter der Abteilung für Bewegungsstörungen an der Northwestern University Feinberg School of Medicine. Es wurde durchgeführt in 25 Seiten durch die Parkinson Study Group, die größte nicht-for-profit-wissenschaftlichen Netzwerk der Parkinson-Zentren in Nordamerika.

Die Studie wurde koordiniert durch die Clinical Trial Coordination Center an der Universität von Rochester, und die statistische Analyse wurde unter der Leitung der Universität von Iowa. NILO-PD—welche getestet placebo, 150 mg und 300 mg Dosen absetzen von nilotinib und Peg, täglich über sechs Monate—wurde unterstützt von einem internationalen Konsortium aus Forschungs-und Patientenorganisationen: Die Michael-J.-Fox-Stiftung für Parkinson-Forschung, The Cure Parkinson ‚ s Trust (London, Vereinigtes Königreich), Van Andel Institute, Die Parkinson Allianz und der Demoucelle Parkinson Charity (Brüssel, Belgien). Novartis Pharmaceuticals Corporation zur Verfügung gestellt die Studie Medikament und placebo für den Einsatz in der Studie.

„Wissenschaft ist ein Hochrisiko-Unterfangen, und allzu oft Strategien, auch die vielversprechendsten, nicht beweisen, dass replizierbar oder skalierbar ist. Leider, die Ergebnisse, die wir beobachtet haben—gemessen als Veränderung der klinischen Symptome und Einfluss auf biologische Maßnahmen—nicht zu unterstützen, testen, absetzen von nilotinib und Peg in einer größeren Studie,“ sagte Simuni. „Dies ist nicht das Ergebnis, das wir erhofft, aber wir bleiben gewidmet der Verfolgung eine bessere Behandlung durch die Weiterentwicklung der anderen möglichen Therapien in der heutigen robusten Parkinson-pipeline.“

Simuni darauf hingewiesen, dass es entscheidend ist, dass jemand erwägt, der Gabe von nilotinib um Ihre Parkinson-Behandlung eng mit Ihrem Arzt, bevor dies zu tun. Während der Gabe von nilotinib zu sehen war, dass Sie sicher und erträglich in der Studienpopulation der Studie war streng mit Gesundheit Geschichte, mit Ausnahme derjenigen, die eventuell Herz Probleme oder andere Herausforderungen im Gesundheitswesen. Daher ist seine Sicherheit in einem weiteren Parkinson-Bevölkerung bleibt unbewiesen.

Absetzen von nilotinib und Peg (vermarktet als Tasigna) hemmt die Aktivität von c-Abl, einem protein, das im Zusammenhang mit der zellulären Signalwege im Zusammenhang mit der Parkinson-Krankheit, einschließlich aggregation von alpha-synuclein protein und Deaktivierung des parkin-proteins. Im Jahr 2016 vorläufige Daten von einer kleinen open-label Phase I der klinischen Studie zur Evaluierung der Sicherheit und Verträglichkeit der Gabe von nilotinib bei Patienten mit fortgeschrittenem Morbus Parkinson zeigten potentielle nutzen bei der PD. Die c-Abl-Signalweg bleibt ein wichtiges Ziel von Interesse für Parkinson Forscher, mit Studien von anderen Drogen in dieser Klasse abgeschlossen.

Ergebnisse der Studie wurden der entblindung in einem steering committee meeting on November 15. Studie Führung und Finanzierung Partner auf breit-sharing-top-line-Ergebnisse zu beschleunigen—nach-Berichterstattung, high-level-Ergebnisse zurück, Teilnehmern der Studie und Website-Ermittler—im Dienst an die Parkinson-community warten auf Neuigkeiten aus dieser Studie und der Spender, die aus der Studie möglich.

NILO-PD-Führer teilen sich detailliertere Daten mit Probanden auf einen Anruf auf Dezember 12 und mit der wissenschaftlichen community im Februar auf der 3. Pan American Parkinson ‚ s Disease and Movement Disorders Kongress in Miami, Florida. Die Partner planen außerdem, die Daten und Bioproben zur weiteren Analyse an die breitere Parkinson-Forschung.